今天在BMJ的研究人员认为,超过一半的新药进入德国医疗系统并没有显示出增加效益。

德国健康技术评估机构IQWiG(卫生保健质量和效率研究所)的Beate Wieseler及其同事表示,国际药物开发过程和政策是负责任的,必须进行改革。

他们解释说,在2011年至2017年期间,IQWiG在监管部门批准后评估了216种进入德国市场的药物。几乎所有这些药物都得到了欧洲药品管理局的批准,可以在整个欧洲使用。

然而,只有54名(25%)被认为具有相当大的或主要的额外收益。在35(16%)中,额外的收益要么很小,要么无法量化。对于125种药物(58%),现有证据并未证明在批准的患者群体中比标准治疗有额外的益处。

他们补充说,在一些专业领域,情况尤其令人震惊。例如,在精神病学/神经病学和糖尿病中,分别仅在6%(1/18)和17%(4/24)的评估中显示了额外的益处。

一些人认为,在获得监管部门批准时(因此患者广泛使用)的有限信息是早期获取创新药物的代价,作者解释说。

然而,现实看起来完全不同。例如,2009年至2013年期间EMA批准的癌症药物评估显示,大多数已被批准,没有证据表明患者相关结果(生存和生活质量)具有临床意义的益处,几年后几乎没有变化。

他们写道,更重要的是,上市后研究往往不会发生在全球范围内,监管机构对制裁不合规公司几乎没有作用。

证据还表明,许多被调查的药物仅在亚组患者中增加益处。“对于整体患者人群而言,目前药物开发的产出可能因此导致的进展甚至比我们的评估结果更少,”作者认为。

作者写道,临床医生和患者应该获得关于某种治疗的期望的公正和完整的信息,包括关于替代治疗或不治疗的益处的信息。但鉴于目前的信息差距,这是不可能的。

“因此,患者做出符合其偏好的明智治疗决策的能力可能会受到损害,任何希望称自己为”以患者为中心“的医疗保健系统都未达到其道德义务。”

他们认为监管机构应该对缩短的药物开发计划的耐受性要小得多,而应该要求长期和足够大的随机对照试验提供有力的证据来证明疗效和安全性,同时可以用来收集卫生技术评估的数据。

他们补充说,可以通过强制性要求进行积极的对照试验来进一步关闭信息差距。虽然报销和定价决策“应该避免根据高度不确定的证据激励患者或结果的边际结果,而是奖励相关结果的实现。”

他们写道,从长远来看,卫生政策制定者需要采取更积极主动的方法。“与其等待制药公司决定开发什么,他们可以定义卫生系统的需求,并采取措施确保所需治疗的发展。”

他们总结道:“需要在欧盟和国家层面采取联合行动,以确定公共卫生目标,修订法律和监管框架,包括引入新的药物开发模式,以实现这些目标,并关注应该成为医疗保健的主要优先事项:患者的需求。“